Distrofia di Duchenne, ok alla nuova terapia

Oltre 90 Paesi, sei stabilimenti e una nuova prospettiva terapeutica nelle malattie rare. Italfarmaco ha ottenuto il parere positivo dal Chmp (Comitato per i Medicinali per Uso umano) per l’autorizzazione di una nuova terapia per la distrofia muscolare di Duchenne Italfarmaco consolida il suo impegno nella ricerca farmaceutica per le malattie rare: il Chmp ha autorizzato l’immissione in commercio condizionata per Duvyzat (givinostat), un nuovo inibitore delle deacetilasi istoniche (Hdac). L’autorizzazione oggetto della raccomandazione è relativa al trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd), malattia neuromuscolare rara e progressiva. Duvyzat (givinostat) è già stato approvato a marzo 2024 dalla Food and Drug Administration (Fda) e a dicembre 2024 dalla Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (Mhra) del Regno Unito.

Fondata a Milano nel 1938, Italfarmaco è, oggi, un gruppo multinazionale presente in oltre 90 Paesi attraverso affiliate e società controllate. L’azienda pone al centro della propria missione la ricerca, lo sviluppo e la produzione di soluzioni terapeutiche avanzate, con particolare attenzione alle malattie rare e ad aree specialistiche ad alta complessità. Ogni giorno, oltre 3.800 professionisti lavorano per offrire terapie efficaci, mirate e sicure, rispondendo ai bisogni concreti di pazienti e operatori sanitari. Nei suoi quattro centri di ricerca e sviluppo, che impiegano più di 300 persone, il Gruppo lavora su nuove formulazioni, principi attivi (Api) e soluzioni di dosaggio, con l’obiettivo di fornire farmaci di alta qualità in tutto il mondo. La produzione è affidata a sei stabilimenti all’avanguardia situati in Italia, Spagna, Brasile e Cile, dove vengono realizzate specialità medicinali iniettabili, solide, liquide e semisolide. Il portafoglio terapeutico è ampio e strategico. Italfarmaco opera in diverse aree terapeutiche oltre alle malattie rare, tra cui la salute della donna e il metabolismo dell’osso con soluzioni in grado di rispondere alle loro necessità in ogni fase della vita, dalla contraccezione alla gravidanza, fino alla menopausa, Sistema Nervoso Centrale per migliorare le condizioni cliniche dei pazienti con disturbi neurologici e psichiatrici, Sistema Vascolare per fornire soluzioni per il sistema cardiovascolare. Italfarmaco è tra le Imprese che compongono il nucleo delle Fab13, le tredici multinazionali farmaceutiche a capitale italiano Alfasigma, Abiogen Pharma, Angelini Pharma, Chiesi Farmaceutici, Dompé Farmaceutici, I.B.N. Savio, Italfarmaco, Kedrion, Menarini, Molteni, Neopharmed Gentili, Recordati e Zambon Il cui contributo all’economia italiana è rilevante non solo in termini di crescita e occupazione, ma anche per il ruolo strategico che ricoprono nel posizionare il Paese tra i principali attori del settore farmaceutico a livello globale.

A distinguerle è la capacità di coniugare una lunga tradizione industriale con un forte orientamento all’innovazione e all’internazionalizzazione. Secondo il Rapporto della Fondazione Edison, queste imprese hanno registrato un fatturato complessivo di 16,8 miliardi di euro, dei quali 12,8 miliardi realizzati sui mercati esteri. Le vendite all’estero rappresentano il 76% del totale e costituiscono il 100% della crescita registrata negli ultimi cinque anni. Con 67 siti produttivi e 43 centri di ricerca e sviluppo distribuiti nel mondo, le Fab13 continuano il loro percorso di espansione globale, mantenendo in Italia il centro decisionale e strategico.

Con l’avanzamento del proprio trattamento per la Dmd nell’iter regolatorio europeo, Italfarmaco conferma il proprio ruolo

di protagonista nella ricerca farmaceutica italiana, contribuendo in modo concreto a portare innovazione, qualità e speranza nel campo delle malattie rare. Un’eccellenza italiana che unisce radici solide e visione globale.